此次，外显子组捕获设计时，利用大麦Rorex的基因组序列，并补充已有的全长cDNA序列和超过30万条RNA-Seq序列来进行探针，在对H.vulgare, H spontaneum, H bulbosum, H pubilflorum等品种的多个样本进行的测试中，成功实现了4个样本的混合捕获实验，测序结果对所有品种80%-90%的目标序列都可以达到10x以上的覆盖。

在生物制药企业的众多案例中，为了达到GMP标准，必须升级工艺设备，而一次性使用技术的介入可以在短时间内实现系统经济节约的升级。用一次性技术设备替代部分不锈钢设备形成的混合技术系统可显著降低成本。

Wilfried Kappel先生在生物技术行业拥有30余年的丰富经验，精通工艺设备以及自动化管理，并在一系列世界范围的大规模投资项目中起着至关重要的作用。公司完整解决方案部门总监Wilfried Kappel先生在会上发表了题为采用先进技术，升级换代符合GMP标准的生物制药设备的演讲。然而，一次性技术系统的自动化仍未达到不锈钢系统的成熟度，还需要其他自动化辅助功能，比如操作人员指南、材质追溯、设备追溯等。不锈钢和一次性产品间的关联是混合技术系统的关键因素，需要以统一的方式进行实施。在演讲过程中，Wilfried Kappel先生还分别就发酵工艺扩建工程和缓冲液储存与分配系统进行了案例研究和成本分析。

来自国内外药监部门和制药企业的数百位业内精英齐聚一堂，聆听专家的政策解读，分享知名企业的成功案例，共同探讨制药行业的创新技术与发展策略。混合技术系统以最佳、最经济的方式结合了传统的重复使用（不锈钢）技术和新型一次性使用技术。看到一家国内公司被卷入到中国旨在提高医药定价透明度的行动中（如果这实际上正是驱使中国政府采取行动的动机的话），这给那些担忧中国政府不公平对待外国公司的人带来了希望。

没有人怀疑人口结构和疾病数据表明中国对医疗保健产品与服务的需求惊人。政府提供的基本医疗保险相对于目前付费所获得的保险而言可以变得更加精细。在摩根大通第32届年度医疗保健大会上备受引用的一次采访中，阿特维斯首席执行官（CEO）保罗·比萨罗（Paul Bisaro）表示：如果我们要分配资本的话，那么我们将把资本分配到我们可以冒最小风险获得最大回报的地方。该公司被广泛认为是收购辉瑞价值产品业务（这是辉瑞被视为最有价值的品牌仿制药业务的一种委婉说法）的主要候选企业之一。

大多数制药公司已经纷纷把在中国的市场机遇提升为各自营收增长和盈利能力的关键，而阿特维斯却明确表示，它认为在中国面临的各种风险远远超过潜在利益。现在存在的问题是，外国公司是否可以从中得到获利机会。

如果中国政府成功扰乱国内和国际仿制药市场的话，那么阿特维斯是否迟早必须面对今天导致他们退出中国的各种市场力量呢？如果是这样的话，那么阿特维斯将需要利用下一个十年来影响全球制药知识产权标准及这个市场本身的发展，以此来阻止中国政府扭曲其国内市场和如今阿特维斯所依赖的国际市场的一系列相应行为克帕松-多发性硬化症（梯瓦制药）克帕松不是一款新药，实际上它即将结束其生命周期。分析人士对这款药物比较看好，摩根士丹利的分析师最近认为这款药物可能比立普妥更加有前景。2014年的市场主要催化剂包括礼来的GLP-1受体激动剂Dulaglutide和钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT-2）抑制剂Empagliflozin、葛兰素史克的Albiglutide（另一款GLP-1受体激动剂）和阿斯利康Farxiga新产品的预期上市，也包括最近获批的及预期随后进入市场的SGLT-2抑制剂。

罗氏正期待在慢性淋巴细胞白血病市场用Gazyva来复制一个战略。Imbruvica-套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（强生/ Pharmacyclics）Imbruvica是2013年值得注意的一次重要批准，它也是FDA突破性治疗药物资格讨论颇多的一款典型药物（三次被授予突破性治疗药物资格），这款药物由强生与Pharmacyclics公司共同开发，去年12月被FDA批准用于治疗套细胞淋巴瘤。随着该药物于5月份在美国的专利权到期，有关FDA是否将批准一个或更多个克帕松仿制药的争论一直在持续，但没有明确的结果。3期临床研究数据将于2015年获得，但一些分析师仍然认为辉瑞可能会基于中期临床试验结果提交Palbociclib的上市申报资料，特别是这款药物已被FDA授予了突破性治疗药物资格。

最主要的看点是这些临床研究的结果是否能够证实令人印象深刻的中期临床研究数据，分析师们已认为这两款PSCK-9抑制剂有几十亿美元的销售潜能。然而，最近该公司上市的Xeljanz (类风湿性关节炎)和阿哌沙班（中风，与百时美施贵宝合作）却令人失望，这家世界最大的制药公司也需要一个令人信服的研发线产品。

从FDA层面讲，FDA预计也会迅速地对能够缩小肿瘤的MK-3475及其竞争产品做出批准决定。Sovaldi的短期销售业绩在某种程度上将由该药物上市之前在等待治疗的丙型肝炎患者来驱动，这款药物在明显减少治疗时间的情况下能为多数患者提供一个具有实质益处的治疗。

估计非酒精性脂肪性肝炎在多达10%的美国人群中盛行，Intercept CEO Mark Pruzanski将这种疾病描绘成肝病的下一个海啸， 乐观的分析师将非酒精性脂肪性肝炎描述成最后的明显尚未开发的疾病领域之一。这款药物已治疗了全球大约2000名G551D基因突变的囊性纤维化患者。从制药公司层面，特别是对百时美施贵宝和默沙东来讲，PD-1抑制剂代表一种战略性催化剂，可以帮助百时美施贵宝转变到一个更加完整的专业护理模式，为默沙东的研发产出提供一个主要的刺激带动作用。Palbociclib-乳腺癌（辉瑞）2014年，辉瑞将肯定让新的创新产品对其销售额产生一个更大的影响。Kadcyla/Perjeta- HER2阳性乳腺癌（罗氏）罗氏投资者正急切期待来自MARIANNE临床研究的结果，该结果将于2014年下半年发布。当默沙东于上周证实该公司正对其用于难治疗性黑色素瘤的MK-3475进行机动申报时让分析师及竞争对手感到有点出其不意，这款药物有可能在今年年底获得批准。

Nivolumab(百时美施贵宝)、MK-3475（默沙东）和MPDL3280A（罗氏）-非小细胞肺癌与肾癌PD-1/PD-L1抑制剂具有变革性，免疫治疗药物作为未来多种癌症的治疗药物具有明显的商业机遇，这意味着来自百时美施贵宝、默沙东和罗氏的主要候选药物不仅在2014年仍将是一个关注的重点，而且未来好多年也将是。Imbruvica看起来有望成为血液学恶性肿瘤领域令人兴奋的新一代产品。

西他列汀-糖尿病（默沙东）也许这是一个不同寻常的选择，但作为最知名的2型糖尿病治疗药物，西他列汀未来12个月的销售业绩将作为更广泛的口服糖尿病药物市场的一个动态晴雨表。虽然现在考虑这款药物还为时尚早，但更进一步的数据前景及2014年晚些时候将开展的3期临床试验使其成为一款应该值得关注的药物。

去年12月份发布的旨在证实Kalydeco对大约1100名更小患者群体（R117H突变）的有效性试验数据却令人失望，但到2014年中期一项重要的催化剂效应可能要发生。Sovaldi-丙型肝炎（吉利德科学）吉利德科学的Sovaldi于2013年12月获得FDA批准，2014年1月17日获EMA批准，这款药物几乎肯定会成为未来12个月最快上市的新药。

Imbruvica的下一个重要短期催化效应是其被批准用于慢性淋巴细胞白血病，这是一个更大的适应症，针对该适应症更进一步的阳性临床试验数据最近已发布，该药物明显的标签外使用被认为已经在发生。这样的结果不仅可以看到罗氏将再次提高乳腺癌的治疗标准，而且Kadcyla/Perjeta合并用药的定位也将明显提高生物仿制药开发商的准入门槛。今年在PSCK-9抑制剂开发竞争中，由安进及赛诺菲/再生元开发的走在前列，这两款产品随时有可能传播出重要的信息。Alirocumab（再生元/赛诺菲）和Evolocumab（安进）-血脂异常他汀类药物的成功在很大程度上阻碍了医药行业在血脂异常市场的进一步发展，但好多公司正开始推出一种新的药物，这种新的药物可以为那些对他汀类药物并不有效的患者提供一种明显的收益。

今年也可能见证吉利德旗下Sovaldi与Ledipasvir固定剂量复方药物的批准，这款药物将使大多数患者免除使用干扰素和利巴韦林，并可能为患者提供许多仅治疗8周即可得到有效治疗的机会。2014年将产生重大影响的药物 2014-02-09 09:22 · 李华芸 1月17日，First Word Pharm网站罗列2014年将产生重大影响的药物，其中有吉利德科学治疗丙型肝炎的药物Sovaldi，梯瓦的克帕松，罗氏治疗HER2阳性乳腺癌的Kadcyla/Perjeta等，让我们今年拭目以待。

然而，考虑到仿制竞争产品最终出现的可能性，预期这款多发性硬化症治疗药物在2014年将扮演一个重要的角色。去年6月份的ASCO年会上看到许多有关免疫治疗药物领域的新数据，但要准确预测PD-1抑制剂领先产品的审评动向可能比较困难。

Palbociclib正在对多种肿瘤类型进行检测，但这款药物的开发已首先考虑ER阳性、HER2阴性乳腺癌，在这方面最初的2期临床研究已经完成（数据定于在ASCO上发布）。市场平均预测认为这款药物2014年全球销售额将达到25亿美元。

克帕松的未来穿插着两项重要的事情：梯瓦制药的发展（克帕松大约占公司销售额的20%，利润的50%）和FDA批准更复杂小分子药物仿制药的意愿。据Bernstein机构分析师Geoffrey Porges称，这两款产品预计会于2015年晚些时候投放市场，但在接下来的几个月里将会看到公布的12项3期临床研究的数据。6-α乙基鹅去氧胆酸(Intercept制药)-非酒精性脂肪肝鉴于Intercept制药最近股价的飙升，现在考虑该公司非酒精性脂肪性肝炎治疗药物6-α乙基鹅去氧胆酸会否成为2014年一款重要药物是否尚早呢？自本月初的两天时间Intercept公司股价几乎飙升545%以来，人们更冷静的头脑已经占了上风，但潜在的基本面仍然极具吸引力。VX-809（和Kalydeco)- 囊性纤维化(Vertex制药)Vertex制药于2012年上市的Kalydeco彻底改变了囊性纤维化的治疗。

目前两项3期临床研究TRAFFIC和TRANSPORT正对Kalydeco与第二款药物VX-809的合并用药进行测试，两项临床研究的阳性结果将使该药物被批准用于规模大得多的F508del纯合子突变患者人群，分析师们估计这款药物的商业影响可能会造就60亿美元的销售峰值。分析师普遍预测，阳性试验数据将把罗氏旗下新药Kadcyla和Perjeta合并用药定位为HER2阳性乳腺癌治疗的新标准，并将取代该公司重磅炸弹级药物赫赛汀

今年在PSCK-9抑制剂开发竞争中，由安进及赛诺菲/再生元开发的走在前列，这两款产品随时有可能传播出重要的信息。虽然现在考虑这款药物还为时尚早，但更进一步的数据前景及2014年晚些时候将开展的3期临床试验使其成为一款应该值得关注的药物。

Kadcyla/Perjeta- HER2阳性乳腺癌（罗氏）罗氏投资者正急切期待来自MARIANNE临床研究的结果，该结果将于2014年下半年发布。Palbociclib-乳腺癌（辉瑞）2014年，辉瑞将肯定让新的创新产品对其销售额产生一个更大的影响。